Примерно две трети генетических заболеваний, втсречающихся у людей, вызваны одноточечной мутацией и могут быть исправлены коррекцией. Разработанная ранее технология коррекции подразумевает вырезание частей ДНК подобно ножницам. В отличие от нее новый способ позволяет записать напрямую новую генетическую информацию на определенном участке ДНК.
«Благодаря новой технике коррекции мы можем напрямую исправить мутацию малокровия с серповидными эритроцитами и удалить четыре лишних нуклеотидов ДНК при болезни Тея-Сакса, не прибегая к полному вырезанию ДНК и сшиванию матриц», — рассказал один из авторов исследования Дэвид Лю.
Команда исследователей продолжит отрабатывать новую технику, чтобы увеличить ее эффективность для различных типов клеток и заболеваний.