Генная терапия впервые была использована для восстановления зрения

Джек Хоган, 13 лет, стал первым пациентом, которому была проведена операция с применением препарата Luxturna, способного излечить от редкого генетического заболевания сетчатки за одну инъекцию.
Генная терапия впервые была использована для восстановления зрения

Препарат был разработан Университетом Пенсильвании и одобрен Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) в прошлом году. Его используют как синтетический аналог фермента RPE65, участвующего в регенерации светочувствительного пигмента и отсутствующего у людей, рождающихся с генетическим заболеванием сетчатки.

Во время операции препарат ввели в левый глаз Джека, а через неделю эту же процедуру проведут на правом глазу мальчика. После того, как Джек восстановится, его периферическое зрение улучшится и он сможет гораздо лучше видеть в темное время суток, пишет Vox. Фото: Massachusetts Eye and Ear.

Один из 4000 человек в США рождается с генетической мутацией, вызывающей заболевание сетчатки (пигментный ретинит или амавроз Лебера), и препарат Luxturna может помочь каждому из них. Однако он является самым дорогим лекарством, одобренном для продажи в США: операция на одном глазу стоит $425 000. Это делает препарат совершенно не доступным абсолютному большинству американцев, у которых так же, как и у Джека, генетическое заболевание, вызывающее сильное ухудшение зрения.

Новости партнеров
предоставил сервис