Ученые разработали генную терапию для детей с дистрофией мышц

Немецкие исследователи разработали генную терапию для тех, кто страдает от мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). Она позволит остановить прогрессирование болезни, которая к 12 годам приковывает детей к инвалидной коляске и приводит к ранней смерти.
Ученые разработали генную терапию для детей с дистрофией мышц

Работу провели ученые технического университета Мюнхена с коллегами из других городских образовательных заведений. Они модифицировали генные ножницы  Crispr-Cas9, которые вырезают дефектную последовательность ДНК. Авторы пояснили, что люди с МДД страдают от недостатка дистрофина в мышцах. Из-за мутации их организм не вырабатывает нужное количество этого белка, поэтому мышечные клетки со временем разрушаются и замещаются соединительной и жировой тканью. Человек теряет способность двигаться и, как правило, не доживает до 40 лет. Немецким ученым удался эксперимент – они успешно удалили дефектный ген у больных свиней. А затем провели биосинтез изъятого белка. В итоге исправленный элемент оказался способен улучшить мышечную функцию. «Наши результаты очень многообещающие, поскольку впервые удалось продемонстрировать терапевтический успех на клинически значимой модели – крупном животном», – объяснила один из соавторов Мэгги Уолтер.

Как описано в статье Nature Medicine, мышечная дистрофия Дюшенна у свиней протекает максимально приближенно с человеческой болезнью, но быстрее. Поэтому положительный результат эксперимента и возможность управлять процессом дает большие перспективы в лечении серьезного состояния.

Новости партнеров
предоставил сервис