В статье для журнала Proceedings of the National Academy of Sciences автор объясняет, что новая платформа позволит лечить серповидно-клеточную анемию и гемофилию (несвертываемость крови). Технология использует аденоассоциированные вирусы (ААВ) – они не вызывают болезни, а только слабый иммунный ответ. Команда исследователей обнаружила, что одна подгруппа ААВ может доставлять исправленную последовательность ДНК в ядра нужных клеток организма. Так происходит замена болезнетворных генетических мутаций в геноме. Терапевтическая коррекция идет на уровне генома – это должно привести к пожизненному результату.
«Мы обнаружили, что достаточно одной манипуляции для достижения нужного эффекта. Со временем, я надеюсь, мы сможем применить эту технологию для лечения болезней по всему миру», – рассказала Чатержи.
Команда ученых отметила, что платформа успешно работает со стволовыми клетками, а также зрелыми – в том числе в печени и мышцах. Сейчас они готовятся приступить к новой стадии исследования, чтобы разработать терапию.
Читайте также: Что такое гемофилия и чем она опасна
