В Америке разрешили лечить болезнь, поражающую сердце, на генетическом уровне

Наследственный транстиретиновый амилоидоз (hATTR) в США будут лечить с помощью патисирана – лекарства, подавляющего ген, который провоцирует развитие болезни. Препарат одобрили в FDA (Управление по контролю за качеством пищевых продуктов и лекарственных препаратов США).
В Америке разрешили лечить болезнь, поражающую сердце, на генетическом уровне

Из-за редкого наследственного заболевания в организме человека накапливаются мутирующие амилоиды, губительно действующие на работу сердца и нервной системы. Методику лечения ученые изобрели 20 лет назад, однако перед ними долго стоял вопрос транспортировки молекул в нужный орган. Позже выяснилось, что покрытие из жирных наночастиц позволяет добраться лекарству в печень, где обычно происходит мутация.

Как сообщили исследователи в публикации для Nature, участие в клинических испытаниях приняли 225 пациентов. Они страдали от полинейропатии. Из-за поврежденных нервов участники двигались медленнее здоровых людей. Лекарство положительно повлияло на этот симптом. У пациентов наблюдались улучшение реакции, обмена веществ и увеличение физической силы.

«Благодаря этому лекарству мы сможем не просто замедлить прогрессирование или лечить симптомы hATTR, но остановить или обратить болезненное состояние», – отметил представитель FDA Скотт Готтлиб. Ученые уверены, что препарат поможет новым открытиям, которые будут направлены на лечение заболеваний других органов – почек, головного или спинного мозга и т.д.

Новости партнеров
предоставил сервис