Терапия, введенная в один глаз, неожиданно улучшила зрение в другом

Результаты экспериментального лечения удивили исследователей.
Терапия, введенная в один глаз, неожиданно улучшила зрение в другом

Эксперимент по лечению невропатии Лебера с помощью генной терапии привел к неожиданному результату. Несмотря на т, что воздействию подвергался только один глаз, видеть лучше стали оба. Исследование опубликовано в Science Translational Medicine, кратко о нем сообщает Science Alert.

Лечение представляло собой экспериментальный тип генной терапии, при котором вводится специально подобранный генетический материал, чтобы противодействовать дефектным генам. 

В третьей фазе клинических исследований 37 пациентам вводили модифицированный вирусный вектор rAAV2 / 2-ND4 только в один глаз. Это привело к улучшению зрения в среднем на 15 букв на стандартной диаграмме ETDRS, являющейся аналогом российской таблицы Сивцева.

«Мы ожидали, что зрение улучшится только в глазах, обработанных вектором генной терапии», — сказал нейроофтальмолог Патрик Ю-Вай-Ман из Кембриджского университета. — Довольно неожиданно у 78% испытуемых зрение также улучшилось в глазах, не получавших терапию».

Те, кто находился на ранних стадиях болезни, отметили большее улучшение зрения по сравнению с участниками на поздних этапах развития невропатии.

Невропатия Лебера — одна из наиболее распространенных форм митохондриальной слепоты, передающаяся от матери детям. Болезнь поражает ганглионарные клетки сетчатки, повреждая зрительные нервы. Считается, что заболеванием страдает один из 30 000 человек, обычно это мужчины в возрасте от 20 до 30 лет. После успеха экспериментального лечения ученые пришли к выводу, что с помощью генной терапии есть смысл воздействовать на другие митохондриальные заболевания, передающиеся по наследству.

Новости партнеров
предоставил сервис