Россиийские дети начали получать инъекции российского препарата против спинальной мышечной атрофии — редкой генетической болезни, приводящей к атрофии и параличу мышц. На клинические исследования вышел отечественный препарат — аналог «Золгенсма», сообщил глава Минздрава Михаил Мурашко.
«Сегодня несколько детей получили первые инъекции данного лекарственного средства. По спинальной мышечной атрофии — это уже такая наша с вами победа, что эти дети сегодня получают такое дорогостоящее лечение», — цитирует министра ТАСС.
В октябре 2022 года ФМБА разработало прототип аналога препарата «Золгенсма». «Золгенсма» — самый дорогой препарат в мире, одна доза стоит более $2 млн. В России ее зарегистрировали в декабре 2021-го. До этого лечение СМА в стране проводилось при помощи лекарств «Спинраза» и «Рисдиплам», однако их нужно было принимать в течение всей жизни. Укол «Золгенсма» делается один раз — в возрасте до двух лет.
Спинальная мышечная атрофия (СМА) — редкая генетическая болезнь, при которой поражаются двигательные нейроны спинного мозга. Это приводит к атрофии и параличу мышц. Если это состояние не лечить, у пациентов с двумя копиями гена SMN2 обычно развивается СМА 1-го типа, что приводит к необратимой потере двигательных функций и, в большинстве случаев, к смерти или инвалидизации.
