Амброксол, который используют как активный ингредиент в смесях от кашля с 1970-х годов, в последние годы исследуют на предмет его эффективности в замедлении развития болезни Паркинсона. Об этом сообщает Science Alert.
Многопрофильная группа исследователей во главе с Университетским колледжем Лондона (UCL) сообщила о результатах второй фазы клинических испытаний, позволяющих предположить, что амброксол безопасен и хорошо переносится пациентами с болезнью Паркинсона и, возможно, имеет нейропротекторные эффекты, которые будут изучены в последующих испытаниях.
Эти результаты стали основанием для выделения финансирования для проведения последующих испытаний амброксола с привлечением большего количества пациентов с болезнью Паркинсона.
«Исследование амброксола важно, потому что сейчас нет доступных методов замедлить или остановить развитие болезни Паркинсона. Все нынешние лекарства борются только с симптомами состояния», — говорит Саймон Стотт, заместитель директора по исследованиям в The Cure Parkinson's Trust, одном из органов, финансирующих исследовательскую программу.
В последнем открытом исследовании под наблюдением находились 17 пациентов с этим заболеванием — они принимали ежедневную дозу амброксола в течение шести месяцев. Помимо проверки безопасности терапии, исследователи хотели выяснить, сможет ли амброксол преодолеть гематоэнцефалический барьер и как терапия может действовать на пациентов с определенными мутациями в гене.
Такие мутации GBA1 считаются наиболее важным генетическим фактором риска развития болезни Паркинсона. Ученые считают, что это происходит потому, что мутация ингибирует естественное высвобождение белков глюкоцереброзидазы (называемых GCase), которые выполняют процесс очистки в мозге, предотвращая вредное накопление другого вида белка, называемого альфа-синуклеином, который рассматривается как ключевой виновник когнитивной дисфункции, которую мы наблюдаем у пациентов с болезнью Паркинсона.
«Увеличивая уровень GCase, амброксол позволяет клеткам удалять отходы и дольше сохранять здоровье клеток, а значит замедлить прогрессирование болезни Паркинсона», - говорит ведущий исследователь и невролог Тони Шапира из UCL.
Предыдущие эксперименты с человеческими клетками и моделями на животных показали, что амброксол может помочь увеличить количество белка GCase, в то же время снижая уровни альфа-синуклеина, поэтому старый сироп от кашля подает большие надежды в качестве потенциального лекарства для лечения болезни Паркинсона.
Эксперимент показал, что препарат успешно проникает через гематоэнцефалический барьер и повышает уровень белка GCase в спинномозговой жидкости участников примерно на 35%, при этом он безопасен и переносится пациентами, принимающими терапию, без побочных эффектов. Исследователи не обнаружили различий между реакциями пациентов, у которых есть мутация GBA1, и теми, у кого ее нет — это еще один аспект, который потребует дальнейшего изучения.
Кроме того, оценка способности пациентов к физическим движениям по Единой шкале оценки болезни Паркинсона (MDS-UPDRS) Общества с нарушениями движений показала улучшения движений участников на несколько пунктов. Эти результаты имеют большое значение, хотя, как подчеркивают исследователи, тестирование по MDS-UPDRS было лишь одним из многих вторичных результатов в этом небольшом исследовании, которое не включало плацебо для контрольной группы.
Ученые заявили о необходимости провести дополнительное тестирование, прежде чем делать более конкретные выводы о влиянии препарата на движение и другие симптомы болезни Паркинсона.
