Нобелевскую премию по медицине присудили за открытие молекул микроРНК

Нобелевскую премию 2024 года по физиологии или медицине получили Виктор Эмброс и Гэри Равкан — за открытие микроРНК. Класс крошечных молекул РНК играет важнейшую роль в регуляции генов. 

Революционное открытие было сделано с помощью маленького червя C. elegans. Принцип регуляции генов, который открыли эброс и Равкан, важен для большинства многоклеточных организмов, в том числе для человека. МикроРНК играют фундаментальную роль в развитии и функционировании различных организмов. 

Каждая клетка организма содержит одинаковые хромосомы, но разные типы клеток, например мышечные и нервные, имеют совершенно разные характеристики. Как возникают эти различия? Ответ кроется в регуляции генов, которая позволяет каждой клетке выбирать только соответствующие инструкции. Благодаря этому в каждом типе клеток активен только правильный набор генов.

Эмброс и Равкан заинтересовались тем, как развиваются различные типы клеток. Они открыли микроРНК — новый класс крошечных молекул РНК, которые играют важнейшую роль в регуляции генов. Сейчас известно, что геном человека кодирует более тысячи микроРНК. 

Генетическая информация поступает от ДНК к мессенджерной РНК (мРНК) через процесс, называемый транскрипцией, и затем к клеточному механизму для производства белков. Там мРНК транслируются, чтобы белки производились в соответствии с генетическими инструкциями, записанными в ДНК. Активность генов должна постоянно настраиваться, чтобы адаптировать клеточные функции к изменяющимся условиям в организме и окружающей среде. Если регуляция генов нарушается, это может привести к серьезным заболеваниям, таким как рак или диабет 1-го типа. С середины XX века несколько фундаментальных научных открытий объяснили, как происходят эти процессы.

В 1960-х годах было доказано, что специализированные белки, известные как факторы транскрипции, могут связываться с определенными участками ДНК и контролировать поток генетической информации, определяя, какие мРНК будут произведены. С тех пор ученые идентифицировали тысячи факторов транскрипции, и долгое время считалось, что основные принципы регуляции генов раскрыты. Однако в 1993 году Эмброс и Равкан опубликовали неожиданное исследование, описывающее новый уровень регуляции генов на примере гена lin-4.

Опубликованные результаты поначалу были встречены молчанием научного сообщества. Необычный механизм регуляции генов считался особенностью C. elegans, вряд ли имеющей отношения к человеку и другим более сложным животным. Это мнение изменилось в 2000 году, когда исследовательская группа Равкана опубликовала статью об открытии еще одной микроРНК, кодируемой геном let-7. В отличие от lin-4, ген let-7 оказался высококонсервативным и присутствовал у всех представителей царства животных. Статья вызвала большой интерес, и в последующие годы были идентифицированы сотни различных микроРНК. Сегодня мы знаем, что у человека существует более тысячи генов для различных микроРНК, и что регуляция генов с помощью микроРНК универсальна для многоклеточных организмов.