Китайские ученые разработали инструмент для редактирования генов, эффективный против аутизма. Препарат успешно протестировали на мышах — у животных полностью исчезли поведенческие проблемы.
Предыдущие исследования связывали с аутизмом более 200 генетических мутаций, большинство из которых не были наследственными. Исследователи из Медицинской школы Шанхайского университета Цзяо Тун и Фуданьского университета в Шанхае решили сосредоточиться на одном гене — MEF2C. Известно, что у корейских и китайских детей с мутациями в этом гене чаще, чем у других, диагностируется это расстройство.
Ген MEF2C принимает самое активное участие в развитии мозга — как в утробе матери, так и в детстве. Он программирует работу областей мозга, связанных с обучением и памятью, таких как лобная кора и гиппокамп.
Систему редактирования белка MEF2C назвали AeCBE. Ученые «упаковали» препарат в вирус, который ввели в мозг мышей. Использование вируса помогло активному ингредиенту преодолеть гематоэнцефалический барьер и успешно восстановить уровень MEF2C в нескольких областях мозга и обратило вспять поведенческие аномалии мышей с повреждениями гена. Это первое эффективное лечение мышей с мутациями, связанными с аутизмом, пишет Daily Mail.
