Создана новая генная терапия, уничтожающая ВИЧ

Проведены первые успешные испытания на животных.
Создана новая генная терапия, уничтожающая ВИЧ
Фото: Shutterstock

Новая генно-редактирующая терапия, направленная на ВИЧ-1 и рецептор CCR5 может эффективно уничтожать ВИЧ-инфекцию. Это первый случай, когда сочетание двойного подхода к редактированию генов и антиретровирусных препаратов использовано для лечения животных от вируса иммуннодефицита.

Разработка связана с наблюдениями за редкими случаями излечения пациентов с ВИЧ, когда им пересаживали костный мозг для лечения лейкемии, а пересаженные донорские клетки содержали мутации, инактивирующие ген CCR5, способствующий проникновению вируса в клетки.

Ученые продемонстрировали, что ВИЧ можно удалить из геномов живых мышей, зараженных вирусом, что привело к излечению некоторых животных. В новой работе была использована технология редактирования генов CRISPR для борьбы с ВИЧ-1, и терапевтическая стратегия антиретровирусной терапии длительного действия с медленным высвобождением (LASER-ART). Терапия поддерживает низкий уровень репликации ВИЧ в течение длительного времени, снижая необходимость в частом приеме препаратов против ВИЧ.

У мышей, получавших LASER-ART, вирус уничтожался, однако он мог вновь появляться из тканевых резервуаров и приводить к рецидиву инфекции. ВИЧ встраивает свой генетический материал в геном клетки-хозяина, и может оставаться в спящем состоянии в тканевых резервуарах в течение длительного времени, не поддаваясь воздействию антиретровирусных препаратов. Следовательно, прекращение антиретровирусной терапии реактивирует репликацию ВИЧ, что приводит к развитию СПИДа.

Исследователи с помощью технологии редактирования генов CRISPR для удаления ВИЧ разработали новую двойную систему, предназначенную для окончательного уничтожения вируса в животных моделях. Они создали простую и более удобную процедуру деактивации CCR5, предполагающую внутривенное введение молекулы редактирования генов CRISPR.

Подавление вируса, омоложение человеческих Т-клеток и уничтожение реплицирующегося ВИЧ-1 произошло у 58% инфицированных мышей. Результаты работы подкрепили концепцию о том, что CCR5 играет важную роль в развитии ВИЧ-инфекции. В ближайшее время планируется провести аналогичные опыты на приматах, пишет Newswise.