Великобритания первой в мире разрешила использовать технологию генного редактирования CRISPR для лечения серповидно-клеточной анемии и бета-талассемии.
Новый метод лечения, разработанный компаниями Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics, предназначен для замены неисправных белков на их рабочие версии. Технология заключается в модификации стволовых клеток крови пациента в лаборатории и их последующем возвращении в организм.
К примеру, при серповидно-клеточной болезни дефект белка гемоглобина, который содержится в эритроцитах, приводит к образованию серповидной формы клеток, закупоривающих кровеносные сосуды. После забора стволовых клеток крови пациента ученые с помощью CRISPR отключают генетический переключатель, выключающий этот ген гемоглобина на ранних стадиях развития плода. Затем клетки переливаются в организм, где вновь образовавшиеся гемоглобины берут на себя функцию переноса кислорода.
В ходе клинических испытаний 28 человек из 29 начали вырабатывать гемоглобин и перестали испытывать сильные приступы боли. 39 из 42 пациентов, получивших лечение похожего заболевания, бета-талассемии, перестали нуждаться в переливании крови для предотвращения тяжелой анемии. До сих пор единственным доступным методом лечения этих болезней была трансплантация костного мозга. В отличие от нее, введение собственных отредактированных клеток пациента не создает риска отторжения иммунной системой.
От серповидно-клеточной болезни страдают в основном люди африканского происхождения. Новую терапию Casgevy одобрили для пациентов от 12 лет с серповидно-клеточной болезнью или бета-талассемией. Лечение не дешевое — стоимость такой терапии оценивается в 2,8 млн долларов, пишет Science.org.
