Министерство здравоохранения зарегистрировало в России лекарство от спинальной мышечной атрофии для детей «Золгенсма», сообщает «Интерфакс». Это самый дорогой в мире препарат на сегодняшний день.
Документы на регистрацию препарата были поданы компанией «Новартис Фарма» в Минздрав в июле 2020 года. «Золгенсма» (онасемноген абепарвовек) применяется для детей до двух лет и стоит $2,1 млн. Для выздоровления ребенка достаточно одноразового введения лекарства. Препарат вводится как внутривенная инфузия продолжительностью 60 минут. «Золгенсма» разрабатывался более десяти лет и стал доступен в 2019 году.
В 2020 году вице-премьер РФ Татьяна Голикова заявляла, что лечение спинальной мышечной атрофии и других орфанных заболеваний у детей будет финансироваться государством. В 2021 году планировалось потратить на это 60 млрд руб.
Спинальная мышечная атрофия — группа наследственных заболеваний, протекающих с поражением или потерей двигательных нейронов спинного мозга, которое приводит к развитию атрофии мышц. Причиной болезни является мутация гена SMN1.
Мальчику, деньги на лечение которого собирал Моргенштерн, сделали «укол жизни»
