Препарат, который защищает нейроны и не допускает развития болезни Паркинскона, изобретен российскими специалистами, сообщает научно-исследовательский центр «Курчатовский институт».
Препарат запатентовали специалисты Петербургского института ядерной физики (входит в структуру «Курчатовского института») и Первого Санкт-Петербургского государственного медицинского университета.
Главное ограничение лекарства в том, что оно эффективно только на ранних стадиях, так как предотвращает деградацию еще целых нейронов, но не может восстановить погибшие.
А погибают нейроны при болезни Паркинсона из-за сбоя в работе гена GBA1. Если в нем имеется мутация, то снижается активность фермента глюкоцереброзидазы. Из-за этого в клетках мозга скапливается субстрат, который в свою очередь стабилизирует токсичные формы белка альфа-синуклеина — и это ведет к нейродегенерации.
Частично работа российских ученых основана на опыте зарубежных коллег, которые доказали, что молекула фармакологического шаперона может исправить работу фермента. Однако петербургские специалисты доработали их открытие.
Для начала они построили компьютерную модель глюкоцереброзидазы и стали искать химические модификации шаперона, которые могли бы повысить эффективность его действия. Затем ученые синтезировали несколько перспективных видов молекул и испытали, как они воздействуют на активность фермента в клетках пациентов с мутацией в гене GBA1.
В итоге удалось получить соединение, которое снижает количество вредного субстрата более эффективно, чем препараты, которые разрабатываются за рубежом и сейчас проходят стадию клинических испытаний.
Пока предполагается, что шаперон эффективен для людей, у которых имеется мутация в GBA1. В среднем болезнь Паркинсона встречается у 1-2% людей старше 60 лет, но носители этой мутации составляют 5-10% от числа заболевших. Но возможно, будущие исследования докажут эффективность препарата и для других пациентов: уже имеются сведения, что активность глюкоцереброзидазы снижается при всех формах болезни Паркинсона. Также лекарство может оказаться полезным для людей с болезнью Гоше — редким наследственным заболеванием, которое также связано с дефицитом глюкоцереброзидазы.
